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基因編輯技術向遺傳病宣戰 明年或啟動臨床試驗

作者:Estelle 日期:2017-12-12 標籤: 分類:阅读:32

  基因編輯技術向遺傳病宣戰 明年或啟動臨床試驗

  科技日報北京12月11日電 (記者劉霞)據美國《麻省理工技術評論》雜誌近日報道,生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前最大的賣點,即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜症。其中一家名為基因編輯治療公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他們計劃在人身上測試這一想法,現在已準備就緒。

  這家初創公司發表公告稱,他們已向歐盟監管機構遞交申請書,希望嚐試用CRISPR技術對β地中海貧血病患的血細胞進行基因修改,從而治愈該疾病。如果獲批,臨床試驗將於明年啟動。

  2013年,科學家首次證實,可以借助CRISPR技術,對人體活細胞中的遺傳代碼進行“剪切粘貼”,更重要的是,CRISPR技術對基因的修改可以高通量的方式進行,而且操作簡便、成本較低。自此,該技術作為“超級”基因療法的潛力獲得廣泛認可。此後不久,業界所謂的CRISPR初創公司“三巨頭”,即瑞士基因編輯治療公司、張鋒參與創辦的Editas製藥公司(Editas Medicine)和Intellia治療公司(Intellia Therapeutics),就相繼成立並上市。值得一提的是,這3家公司全部位於麻省理工學院附近。

  這些公司盡管最初成立時並沒有產品,但基因編輯技術的無限潛能卻吸引了無數投資者。而且,它們各有側重。Editas製藥公司主要關注眼部疾病、血液類疾病,包括嵌合抗原受體T細胞(CARTs)在內的T細胞等;Intellia治療公司主要關注體內療法(如乙肝病毒)和體外療法(如血液幹細胞移植)等;而基因編輯治療公司主要關注失明、先天性心髒病以及囊腫性纖維化等。

  短短二三年間,這些公司迅速將CRISPR技術帶出實驗室,朝臨床試驗這一目標努力前進,但都碰到了難題。Editas製藥公司曾經是領跑者,本來有望成為首個在活人身上嚐試基因編輯技術的公司,卻在今年初宣布,不得不將針對一種眼病的試驗推遲至明年;Intellia治療公司則還在猴子身上收集數據,對於研究CRISPR藥物的表現來說,這一點至關重要。

  總編輯圈點

  來吧,一場你追我趕甚至你死我活的競賽就要拉開帷幕。管你出身哪門哪派,能在市場上整出動靜做出成績,那才叫好創業公司。投資者砸進真金白銀,等著就是這潛力無限的基因剪刀為他們收割巨額財富。而要來錢,得在人身上正兒八經產生實效才是硬道理。從實驗室到臨床試驗的道路往往漫長,能在幾年之內就走完這段路啟動臨床試驗,公司效率確實是高。眼看著被念叨已久的基因編輯技術將真正走向病患,心裏還真有些小激動呢。


本文來源:http://china.huanqiu.com/article/2017-12/11440724.html

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